'Tentbaby's' gered door gentherapie

Voor de eerste keer heeft men kinderen met een erfelijke immunodeficiëntie kunnen genezen. Die krachttoer is mogelijk gemaakt dankzij gentherapie en de spitsvondigheid van een groep artsen van het Hôpital Necker in Parijs.

• Genetische modificatie
• Leve de vrijheid!

"Tentbaby's worden geboren met een immunodeficiëntie waardoor ze zich niet kunnen verdedigen tegen micro-organismen. Een gewoon virus of een bacterie die normaal onschadelijk zijn, kunnen hun leven in gevaar brengen. Ze moeten in een steriele omgeving blijven, de fameuze tent. De enige hoop op een normaal leven was tot dusver beenmergtransplantatie. Het beenmerg bevat immers stamcellen die alle bloedcellen kunnen produceren en vooral de cellen die immuniteit verlenen. Het is echter niet steeds mogelijk een compatibele donor te vinden.

Genetische modificatie

Maar gentherapie biedt nu nieuwe hoop. Marina Cavazzana-Calvo en Alain Fisher van het Hôpital Necker in Parijs hebben 5 tentkinderen behandeld voor wie geen compatibele donor bestond. De stamcellen van die kinderen missen een belangrijk immuniteitsgen. Het goede gen werd in de stamcellen geïnjecteerd. Daarna werden de stamcellen gekweekt opdat ze zich zouden vermenigvuldigen. Zodra hun aantal voldoende groot was, werden de genetisch gemodificeerde cellen opnieuw aan de zieke kinderen toegediend.

Artikel gepubliceerd door Aanpassing: Pierre Dewaele op 06/05/2002

Bronnen: "Tentbaby's": vier successen van gentherapie