Aanpassing: Pierre Dewaele

'Tentbaby's' gered door gentherapie

Gepubliceerd door Aanpassing: Pierre Dewaele op 06/05/2002 - 00h00
-A +A

Voor de eerste keer heeft men kinderen met een erfelijke immunodeficiëntie kunnen genezen. Die krachttoer is mogelijk gemaakt dankzij gentherapie en de spitsvondigheid van een groep artsen van het Hôpital Necker in Parijs.

"Tentbaby's worden geboren met een immunodeficiëntie waardoor ze zich niet kunnen verdedigen tegen micro-organismen. Een gewoon virus of een bacterie die normaal onschadelijk zijn, kunnen hun leven in gevaar brengen. Ze moeten in een steriele omgeving blijven, de fameuze tent. De enige hoop op een normaal leven was tot dusver beenmergtransplantatie. Het beenmerg bevat immers stamcellen die alle bloedcellen kunnen produceren en vooral de cellen die immuniteit verlenen. Het is echter niet steeds mogelijk een compatibele donor te vinden.

Genetische modificatie

Maar gentherapie biedt nu nieuwe hoop. Marina Cavazzana-Calvo en Alain Fisher van het Hôpital Necker in Parijs hebben 5 tentkinderen behandeld voor wie geen compatibele donor bestond. De stamcellen van die kinderen missen een belangrijk immuniteitsgen. Het goede gen werd in de stamcellen geïnjecteerd. Daarna werden de stamcellen gekweekt opdat ze zich zouden vermenigvuldigen. Zodra hun aantal voldoende groot was, werden de genetisch gemodificeerde cellen opnieuw aan de zieke kinderen toegediend.

Leve de vrijheid!

De tekenen van immunodeficiëntie (longinfecties, typische huidletsels) verdwenen snel bij 4 kinderen op 5. 45 tot 90 dagen na injectie van de gewijzigde cellen mochten ze hun tent verlaten. Ze zijn nu thuis en leiden een normaal leven. Na 30 maanden observatie werd geen enkele ernstige infectie waargenomen; dit wijst erop dat de behandeling heeft gezorgd voor een blijvende immuniteit. Bloedonderzoek toonde aan dat de genetisch gemodificeerde cellen zich bleven vermenigvuldigen en immuuncellen voortbrengen.Die resultaten moeten nog op langere termijn en bij een groter aantal patiënten worden bevestigd, maar het betreft ongetwijfeld een grote doorbraak in de geneeskunde. Voor de eerste maal is men erin geslaagd een genetische ziekte te genezen. Dat biedt ongetwijfeld perspectieven voor andere vormen van ernstige immunodeficiëntie."Tentbaby's": vier successen van gentherapie

Gepubliceerd door Pierre Dewaele op 06/05/2002 - 00h00 "Tentbaby's": vier successen van gentherapie
Bekijk dit artikel
Vous devez être connecté à votre compte E-Santé afin de laisser un commentaire
PUB
Lees ook
Parkinson: nieuwe hoop dankzij stamcellen Geüpdatet op 29/04/2002 - 00h00

Bij de ziekte van Parkinson worden de zenuwcellen die de bewegingen controleren, aangetast, wat leidt tot motorische stoornissen. De transplantatie van stamcellen opent nieuwe mogelijkheden voor deze patiënten. De cellen worden afgenomen bij een park...

Cellen om alles te doen Geüpdatet op 09/07/2002 - 00h00

Embryonale cellen zijn erg in trek voor hun vele eigenschappen. Die eigenschappen werden nu echter ook ontdekt in volwassen cellen. Volwassen cellen geëxtraheerd uit beenmerg kunnen zich delen (mitose) en zich dan differentiëren tot allerlei soorten...

Meer artikels