Gentherapie helpt twee kinderen met adrenoleucodystrofie

Gepubliceerd door Elise Dubuisson, gezondheidsjournaliste op 07/12/2009 - 00h00
-A +A

Enkele jaren geleden leken artsen die het over gentherapie hadden heel onrealistische voorspellingen te doen. Vandaag liggen de zaken heel anders. Deze nieuwe behandelingen beginnen nu vruchten af te werpen. Dat bewijst het verhaal van twee kinderen met adrenoleucodystrofie die met gentherapie werden behandeld door Nathalie Cartier en Patrick Aubourg van het ziekenhuis Saint-Vincent de Paul in Paris. De artsen zijn formeel: de ziekte is bij de twee patiëntjes gestopt.

PUB

Een ziekte die elk jaar 5 pasgeboren kinderen treft nu behandeld met gentherapie


Adrenoleucodystrofie is een zeldzame erfelijke ziekte van de categorie van de leucodystrofieën. Dat zijn eenvoudig gesteld ziektes die te wijten zijn aan een probleem van overdracht van informatie door de neuronen. Adrenoleucodystrofie is de meest voorkomende leucodystrofie en wordt in België elk jaar bij 5 pasgeboren kinderen vastgesteld. Ze veroorzaakt bij deze kinderen een geleidelijke achteruitgang van het gehoor, het zicht en de cognitieve en motorische functies en leidt in minder dan twee jaar tot een algemene handicap. De oorzaak is een defect gen.

Transplantatie van ruggenmerg


De behandeling van deze ziekte gebeurt momenteel door transplantatie van ruggenmerg. Hierbij worden cellen van het ruggenmerg van een gezonde donor op de kinderen getransplanteerd. Het gezonde ruggenmerg helpt het defecte gen weer normaal functioneren. Het enige nadeel van deze techniek: het is niet makkelijk om compatibele donors te vinden en de transplantatie kan serieuze complicaties meebrengen. Net om deze twee redenen zijn Franse onderzoekers zich gaan toeleggen op de verdere ontwikkeling van de gentherapie.

Gepubliceerd door Elise Dubuisson, gezondheidsjournaliste op 07/12/2009 - 00h00 persbericht ELA België, november 2009.
Bekijk dit artikel
Vous devez être connecté à votre compte E-Santé afin de laisser un commentaire
PUB
Lees ook
Wat is het syndroom van Guillain-Barré? Gepubliceerd op 28/09/2012 - 10h53

Het Guillain-Barré Syndroom (GBS) is een zeldzame ziekte, die vooral gepaard gaat met tintelingen, prikkelingen, spierzwakte en soms zelfs verlamming in de handen en de voeten. We gaan in dit artikel dieper in op deze weinig bekende ziekte.

'Tentbaby's' gered door gentherapie Geüpdatet op 06/05/2002 - 00h00

Voor de eerste keer heeft men kinderen met een erfelijke immunodeficiëntie kunnen genezen. Die krachttoer is mogelijk gemaakt dankzij gentherapie en de spitsvondigheid van een groep artsen van het Hôpital Necker in Parijs.

Donatie van navelstrengbloed: waarvoor dient het? Geüpdatet op 29/11/2013 - 11h23

Moet u binnenkort bevallen? Misschien heeft uw gynaecoloog u al voorgesteld om het navelstrengbloed van uw kindje na de geboorte weg te schenken. Waarvoor dient dit bloed? Is het wegnemen ervan gevaarlijk of pijnlijk? Kunt u weigeren? Enkele antwoord...

Meer artikels