Gentherapie helpt twee kinderen met adrenoleucodystrofie

Enkele jaren geleden leken artsen die het over gentherapie hadden heel onrealistische voorspellingen te doen. Vandaag liggen de zaken heel anders. Deze nieuwe behandelingen beginnen nu vruchten af te werpen. Dat bewijst het verhaal van twee kinderen met adrenoleucodystrofie die met gentherapie werden behandeld door Nathalie Cartier en Patrick Aubourg van het ziekenhuis Saint-Vincent de Paul in Paris. De artsen zijn formeel: de ziekte is bij de twee patiëntjes gestopt.

• Een ziekte die elk jaar 5 pasgeboren kinderen treft nu behandeld met gentherapie
• Transplantatie van ruggenmerg
• Gentherapie: het eigen ruggenmerg herstellen
• Dankzij het aidsvirus

Een ziekte die elk jaar 5 pasgeboren kinderen treft nu behandeld met gentherapie

Adrenoleucodystrofie is een zeldzame erfelijke ziekte van de categorie van de leucodystrofieën. Dat zijn eenvoudig gesteld ziektes die te wijten zijn aan een probleem van overdracht van informatie door de neuronen. Adrenoleucodystrofie is de meest voorkomende leucodystrofie en wordt in België elk jaar bij 5 pasgeboren kinderen vastgesteld. Ze veroorzaakt bij deze kinderen een geleidelijke achteruitgang van het gehoor, het zicht en de cognitieve en motorische functies en leidt in minder dan twee jaar tot een algemene handicap. De oorzaak is een defect gen.

Transplantatie van ruggenmerg

De behandeling van deze ziekte gebeurt momenteel door transplantatie van ruggenmerg. Hierbij worden cellen van het ruggenmerg van een gezonde donor op de kinderen getransplanteerd. Het gezonde ruggenmerg helpt het defecte gen weer normaal functioneren. Het enige nadeel van deze techniek: het is niet makkelijk om compatibele donors te vinden en de transplantatie kan serieuze complicaties meebrengen. Net om deze twee redenen zijn Franse onderzoekers zich gaan toeleggen op de verdere ontwikkeling van de gentherapie.

Artikel gepubliceerd door Elise Dubuisson, gezondheidsjournaliste op 07/12/2009

Bronnen: persbericht ELA België, november 2009.