Gentherapie helpt twee kinderen met adrenoleucodystrofie

Gentherapie: het eigen ruggenmerg herstellen

Het principe van de gentherapie lijkt heel sterk op die van de ruggenmergtransplantatie. Ook hier wordt bij de patiënten gezond ruggenmerg ingespoten. Alleen krijgen ze in dit geval hun eigen "hersteld" ruggenmerg ingespoten. Hoe gaat dat in zijn werk?
Stap1: de artsen nemen precursors van de ruggenmergcellen weg bij de patiënt. Deze cellen worden ook wel stamcellen van het ruggenmerg genoemd.
Stap 2: in het laboratorium brengen ze er een gezonde kopie van het defecte gen in.
Stap 3: ze spuiten deze "herstelde" cellen weer in bij de patiënt. De cellen begeven zich naar de hersenen en spelen daar hun corrigerende rol.
De voordelen van deze techniek: men hoeft niet meer op zoek te gaan naar een compatibele donor en het risico op complicaties door de incompatibiliteit van de transplantatie blijft beperkt.

Dankzij het aidsvirus

Wat deze medische vooruitgang vooral bijzonder maakt, is dat het herstel van de stamcellen van het ruggenmerg werd uitgevoerd door het HIV-virus. Dit virus is namelijk het enige dat een therapeutisch gen in stamcellen kan binnenbrengen. Maar er is geen enkele reden tot bezorgdheid, want het gebruikte virus was volledig gedesactiveerd en kon de cellen van beide patiëntjes dus zeker niet besmetten.

Een vooruitgang met grote gevolgen
Deze wetenschappelijke vooruitgang is niet alleen interessant voor patiënten die lijden aan adrenoleucodystrofie. Het succes van de gentherapie opent interessante perspectieven voor andere ziekten zoals hemofilie, de ziekte van Parkinson, drepanocytose, enz.

Artikel gepubliceerd door Elise Dubuisson, gezondheidsjournaliste op 07/12/2009

Bronnen: persbericht ELA België, november 2009.